2012 年 7 月 20 日——美国食品和药物管理局今天批准Kyprolis（卡非佐米）用于治疗先前至少接受过两种治疗的多发性骨髓瘤患者，包括 Velcade（硼替佐米）治疗和免疫调节疗法。
多发性骨髓瘤是一种由浆细胞产生的血癌，通常在骨髓中生长，骨髓是大多数骨骼内发现的柔软的海绵状组织。骨髓是产生正常血细胞的地方。据美国癌??症协会称，2012 年，预计将有 21,700 人被诊断出患有多发性骨髓瘤，10,710 人将死于该疾病。
“Kyprolis 的批准为多发性骨髓瘤患者提供了一种治疗选择，这些患者尽管使用了现有的疗法，但病情仍出现进展，” FDA 药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任 Richard Pazdur 医学博士说。“过去十年来，多发性骨髓瘤药物开发不断取得进展，改善了这种疾病的治疗，这让我们感到鼓舞。”
Kyprolis 直接注射到患者静脉（静脉注射）的安全性和有效性在一项对 266 名复发性多发性骨髓瘤患者进行的研究中进行了评估，这些患者之前至少接受过两种治疗，包括 Velcade 和 Thalomid（沙利度胺）。
该研究旨在测量治疗后肿瘤完全或部分消失的患者百分比（总体缓解率）。总体回应率为 23%。中位缓解持续时间为 7.8 个月。
超过 30% 的研究参与者观察到的最常见副作用是疲劳、血细胞计数和血小板水平低、呼吸短促、腹泻和发烧。Kyprolis 出现的严重副作用包括心力衰竭和呼吸急促。如果出现这些严重的副作用，应密切监测患者并停止治疗。
该药物正在 FDA 的加速审批计划下获得批准，该计划允许该机构根据临床数据批准一种治疗严重疾病的药物，该数据显示该药物对替代终点有影响，该替代终点很可能预测临床获益患者。该计划旨在让患者尽早获得有前景的新药。批准后公司需要提交额外的临床信息以确认药物的临床益处。
Krypolis 由加利福尼亚州南旧金山的 Onyx Pharmaceuticals 销售。
资料来源：FDA
